目前幹細胞外泌體的研究範圍雖然僅限於治療神經相關疾病，但未來可望用於治療退化性疾病、組織或器官損傷、細胞缺陷、神經退化性疾病、腦與脊髓創傷、中風、學習障礙、巴金森氏症、心肌梗塞、肌肉萎縮症等疾病。
國衛院指出，腦損傷與神經退化疾病就目前科學所知是不可逆的症狀，而多數神經退化疾病與腦損傷會引起失智，在臺灣估計已經有超過27萬的失智人口，此恐為邁入高齡社會必須面對的挑戰，除了高齡，各種程度的碰撞、不正常的生活習慣、高血壓、糖尿病、長期的壓力及心理疾病等，都是造成腦損傷或退化的可能因素。
國衛院細胞與系統醫學研究團隊，發表其最新的神經再生研究成果。他們發現，利用特殊技術刺激間質幹細胞，可分離出具有修復細胞功能的「幹細胞外泌體」(Stem Cell-derived Exosomes)，並從中鑑定出促使腦神經再生及腦部功能恢復之活性物質，研究團隊認為，幹細胞外泌體較間質幹細胞更具有促進組織再生的能力，又能避免細胞植入手術的風險及副作用，是再生醫療的新突破。此系列研究已分別於2019、2020年發表於國際再生醫學權威期刊《STEM CELLS Translational Medicine》，並獲得國外媒體專欄報導。
研究團隊表示，細胞外泌體(exosomes)是細胞用來和外界溝通的一種工具，若以特殊技術刺激廣泛存在於骨髓、脂肪裡的間質幹細胞，可分離出具有修復不正常細胞缺失功能的「幹細胞外泌體」。在大腦受損的小鼠實驗中，用注射方式提供帶有「修復」能力的外泌體，1週後可觀察到受損的神經細胞可以長出突觸，更在1個月後發現受損區域神經細胞的數量可以恢復到原本的6成，且動物的認知、學習和記憶功能皆獲得改善。研究團隊進一步研究所開發的誘導型間質幹細胞外泌體之組成分，鑑定出內含2′,3′-Cyclic Nucleotide 3′-Phosphodiesterase等數種促使腦神經再生及腦部功能恢復的活性物質，顯示幹細胞外泌體具有促進組織再生的能力。
研究團隊表示，因為無需手術植入幹細胞，可避免幹細胞植入可能造成的併發症和形成異位組織的隱憂，再加上可進行自動化製劑，有潛力成為再生醫療的新方向。目前這項技術已取得中華民國專利，且同步申請美國、英國、日本專利。
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